ในช่วงปีแรก ๆ ความสำเร็จหลักของเทคโนโลยีชีวภาพคือความสามารถในการผลิตโมเลกุลเพื่อการรักษาที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติในปริมาณที่มากกว่าที่จะได้รับจากแหล่งที่มาทั่วไป เช่น พลาสมา อวัยวะของสัตว์ และซากศพของมนุษย์ โปรตีนรีคอมบิแนนท์ยังมีโอกาสน้อยที่จะปนเปื้อนเชื้อโรคหรือกระตุ้นให้เกิดอาการแพ้ ปัจจุบัน นักวิจัยด้านเทคโนโลยีชีวภาพพยายามค้นหาสาเหตุของโรคในระดับโมเลกุลและเข้าแทรกแซงอย่างแม่นยำในระดับนั้น บางครั้งสิ่งนี้หมายถึงการผลิตโปรตีนเพื่อการรักษาที่เพิ่มเสบียงของร่างกายหรือชดเชยความบกพร่องทางพันธุกรรม เมคอัพ เช่นเดียวกับในยาเทคโนโลยีชีวภาพรุ่นแรก (การบำบัดด้วยยีน—การใส่ยีนที่เข้ารหัสโปรตีนที่จำเป็นเข้าไปในร่างกายหรือเซลล์ของผู้ป่วย—เป็นวิธีการที่เกี่ยวข้องกัน)